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风湿性关节炎的基因疗法

2020-05-09  网络搜集 网站小编

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基因疗法是针对基因疾病(因特定基因出毛病而出现的疾病)所设计的治疗方法。例如海洋性贫血(地中海型贫血)是中国台湾常见的基因疾病,估计国内约有5~8%的人基因组里有致病基因。那个基因位于16号染色体上,会造成有缺陷的血红素,导致贫血。

所谓基因疗法,就是设法把正常基因送入病人身体的特定细胞中,以治疗或延缓病程。20年前就开始进行基因疗法的临床实验了,不过至今仍无突破性的进展。最近美国哈佛大学医学院的一个团队,针对风湿性关节炎发展出一个基因疗法,值得注意,因为风湿性关节炎不是基因疾病。

那个团队由哈佛大学医学院骨外科讲座教授伊文思(Christopher Evans)领导,他也是波士顿着名医学中心Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)的先进骨科研究中心主任。(按,BIDMC是哈佛医学院的教学医院之一,本是相邻的两家医院,1996年合併。)

风湿性关节炎是令人非常痛苦的疾病,会侵犯身体的许多关节。它是一种自体免疫疾病—关节组织被身体的免疫系统摧毁,可用药缓解病情,但是治标不治本。伊文思过去发现,细胞间质素(interleukin-1, IL-1)可能是治疗风湿性关节炎的关键。也就是说,设法使细胞间质素不发生作用,就能切断免疫系统攻击关节组织的反应链。方法之一是把细胞间质素的受体全都塞住。

于是伊文思的团队研发出基因疗法,并完成了动物实验。2005年,伊文思团队发表了人体实验第1阶段的报告,证明这个疗法是安全的。今年初他们发表了人体实验第2阶段的报告,证明基因疗法不仅安全,而且有疗效。

热词: 风湿,关节炎,基因,疗法

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